图巴市，亚利桑那州- Hataa?ii Tiisyatonii“HT”Begay是一个印第安男孩，他是din
或纳瓦霍人，在泥土中滚动玩具卡车。他把鸡赶到鸡笼里。他停下来看他的父亲熟练地为一场仪式盛宴开膛破肚。然后，他和他的兄弟和堂兄弟一起爬上野餐桌，一边假装地面变成了熔岩，一边高喊“熔岩!”
对他的家人来说，HT是一个典型的5岁孩子——一个微笑、好奇、忙碌的模糊形象，在他家的牧场里漫步，那里的土地似乎一直延伸到天空。
对他的医生来说，他是个奇迹。
HT出生时患有一种严重的联合免疫缺陷症(SCID)，这意味着他实际上没有免疫防御能力。在美国和加拿大，每年大约有70名儿童出生时患有SCID，尽管只有两三个与HT类型相同。如果不进行治疗，患有SCID的儿童通常会在出生后的头两年内死亡。
在他出生的第六天，他和他的家人回到了他在亚利桑那州图巴市出生的医院。它是位于大峡谷以东约50英里的纳瓦霍部落的一个社区。一名儿科医生告诉他们，HT需要被隔离并空运到凤凰城儿童医院。喜悦变成了震惊。他的祖母Laverna Shorty回忆说，在她进入凤凰城的房间之前，她擦洗了她的手臂，房间里充满了HT粗糙的咳嗽声。
两个半月后，在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院，HT成为世界上第一个接受实验性基因疗法的人，该疗法旨在一个细胞一个细胞地重建他的免疫系统。这个实验的结果还远不能确定——这对他的家人来说是一个巨大的信任飞跃，他们一直依靠西医和传统知识来寻找治疗HT的途径。
“我们只是为他祈祷，”拉维尔纳说。“你知道，你通过祈祷来克服困难，你必须有信心。所以我对西医和我自己的文化信仰有信心。”
HT是一种成功的基因疗法的先驱，目前已对13名婴儿进行了治疗。他的康复凸显了治疗的力量，这种治疗旨在将疾病的根源固定在患者自身的细胞中，提供持久的效果，医生们希望这种效果最终可能被证明是治愈的。这也是一个关于医生和家庭如何克服文化差异并相互学习以拯救儿童生命的更深层次故事的一部分。
下一步并不容易:到目前为止，制药公司对将HT的实验疗法转化为批准的药物治疗几乎没有兴趣。这反映了一个更广泛的挑战，有可能限制基因疗法治疗罕见疾病的巨大潜力。但HT的医生们决心找到一条前进的道路，这条道路可能成为其他罕见疾病的典范。
