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上周五，监管机构批准了两种治疗镰状细胞病的新基因疗法，医生们希望这两种疗法可以治愈这种痛苦的遗传性血液疾病。在美国，这种疾病主要困扰着黑人
美国食品和药物管理局表示，这种一次性治疗方法可用于12岁及以上患有严重疾病的患者。其中一种由顶点制药(Vertex Pharmaceuticals)和CRISPR治疗公司(CRISPR Therapeutics)开发，是首个获得批准的基于CRISPR的疗法。CRISPR是一种基因编辑工具，其发明者在2020年获得了诺贝尔奖。另一种由蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)制造，工作原理不同。
FDA的Nicole Verdun博士在一份宣布批准的声明中说:“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱的、危及生命的血液疾病，有大量未满足的需求。”“我们很高兴能够推动这一领域的发展，特别是为那些生活被这种疾病严重破坏的人。”
在美国，估计有10万人患有这种疾病，其中约五分之一的人患有严重的形式。镰状细胞病在黑人中最常见，全国每365个黑人婴儿中就有1个患有这种疾病。科学家们认为，镰状细胞特征的携带者有助于预防严重的疟疾，因此这种疾病更常发生在蚊子多发的地区，比如非洲，或者是祖先生活在这些地方的人身上。
这种疾病影响血红蛋白，即红细胞中携带氧气的蛋白质。基因突变会导致细胞变成镰刀状或新月形，这会阻碍血液流动，导致剧烈疼痛、器官损伤、中风和其他问题。
目前的治疗方法包括药物治疗和输血。唯一的永久解决办法是骨髓移植，骨髓移植必须来自一个没有疾病的密切匹配的捐赠者，并且有排斥的风险。
顶点治疗最近在英国和巴林获得批准，其他地方正在审查中。
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