2022年12月28日星期三(每日健康新闻)——一项新的研究进一步证明，多发性硬化症患者可以从一种干细胞移植中受益——包括一些处于疾病晚期的患者。
这项研究是对一些MS患者的潜在替代治疗方法的最新研究——使用他们自己的血液干细胞试图重启他们缺陷的免疫系统。
研究发现，这种方法可能对MS早期阶段的一些患者有益。现在，新的研究结果表明，同样的方法也可能适用于MS二期，即继发性进展性MS。
研究人员发现，在2000多名患有继发性进展性多发性硬化症的意大利成年人中，接受干细胞治疗的人在五年内比服用标准药物的人表现更好。
总体而言，62%的患者的残疾没有恶化，而在接受药物治疗的患者中，这一比例为46%。一小部分人(19%)甚至在五年内保持了一些改善，而药物组只有4%。
专家表示，这些发现为干细胞疗法的前景提供了新的证据。但他们也有重要的警告。
首先，这项研究并不是直接将干细胞与标准的多发性硬化症药物进行对比的临床试验:它回顾了1997年至2019年期间在意大利各个医疗中心接受多发性硬化症治疗的患者的记录。
这意味着可能存在“混杂因素”，即接受或未接受干细胞移植的患者之间的差异，这使得很难得出结论，国家多发性硬化协会研究执行副总裁布鲁斯·贝博(Bruce Bebo)说。
最重要的是，服用多发性硬化症药物的患者没有得到最新批准的治疗该疾病的药物。因此，目前尚不清楚这些更有针对性的药物如何对抗干细胞。
意大利热那亚大学(University of Genoa)多发性硬化症研究中心主任、研究员玛蒂尔德·英格尔塞博士(Dr. Matilde Inglese)表示，考虑到干细胞移植不是一项小工程，这些都是关键问题。
整个过程大约需要三个月，包括住院和患者免疫系统严重受损的一段时间。理想情况下，Inglese说，符合条件的患者将进入临床试验，测试干细胞与现有最好的多发性硬化症药物的对比。
其中一项名为BEAT-MS的试验正在美国进行。
多发性硬化症是一种神经系统疾病，由错误的免疫系统攻击脊柱和大脑神经纤维周围的保护鞘引起。症状包括视力问题、肌肉无力、麻木以及平衡和协调困难。
大多数MS患者最初都是复发缓解型，症状发作一段时间后缓解。然而，最终，他们通常会过渡到第二进行性阶段，他们的残疾会随着时间的推移而恶化。
在这一点上，Bebo说，“普遍同意”干细胞移植是对药物无反应的侵袭性复发缓解型多发性硬化症患者的一种选择。
在去年发表的一项研究中，Inglese的团队发现，在接受移植的复发缓解型多发性硬化症患者中，71%的人在10年后的残疾没有恶化。
在那篇文章发表的时候，Inglese说，关于干细胞移植的一般想法是:越快越好:大脑和脊柱的炎症在疾病的早期阶段达到顶峰，这是干预干细胞的最佳时间。
然而，在最近发表在《神经学》杂志上的最新研究中，患者患有“活动性”继发性进展性多发性硬化，这意味着他们仍然有持续炎症的证据。
Bebo和Inglese都表示，这部分患者也可能从干细胞移植中受益。
治疗的原理相当简单:来自骨髓的干细胞是免疫系统的基石，移植的目标是消除有缺陷的免疫系统，重新开始，Inglese解释道。
该过程包括从患者血液中取出干细胞，然后使用强效化疗药物来摧毁现有的免疫系统。
之后，储存的干细胞被注入患者体内，随着时间的推移，免疫系统会自我重建。
这个想法很简单，但过程却不简单。它包括数月的免疫抑制，有严重感染的风险。根据美国多发性硬化症协会(National MS Society)的数据，临床试验之外的费用也很大，平均为15万美元。患者的自付费用将根据他们的保险范围而有所不同。
Inglese说，最重要的是在有使用干细胞移植治疗多发性硬化症经验的知名医疗中心接受治疗。
多发性硬化症协会警告说，有许多自称为“干细胞诊所”的诊所，患者应该总是咨询他们的多发性硬化症专家去哪里寻求治疗。
更多的信息
国家多发性硬化症协会有更多关于干细胞移植的信息。
资料来源:Matilde Inglese，医学博士，意大利热那亚大学多发性硬化症中心主任，纽约市西奈山伊坎医学院神经学、放射学和神经科学教授;Bruce Bebo博士，纽约市国家多发性硬化症协会研究执行副总裁;《神经病学》，2022年12月21日，在线
