Rentosertib这款用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的小分子药物近期公布了IIa期临床试验数据，成为目前全球进展最快的AI辅助研发药物。2025年6月3日，《自然·医学》期刊发表了由中国医学科学院北京协和医院与AI制药公司英矽智能共同完成的研究成果。
蒋立冬 派生万物AI 图
特发性肺纤维化是一种致命的慢性疾病，全球约500万患者深受其害，目前尚无有效治疗手段。Rentosertib通过抑制新型靶点TNIK来阻止肺部纤维化进程，这一靶点正是由人工智能技术辅助发现的。临床试验结果显示，在最高剂量组中，患者的肺功能指标明显改善，且药物安全性良好。
这项研究共纳入中国22个医疗中心的71名患者，为期12周的观察表明，每日60mg剂量组的患者肺功能平均提升98.4毫升，而安慰剂组则下降62.3毫升。药物相关不良反应多为轻中度，严重不良事件罕见且可逆。
尽管样本量有限，但这一成果为后续大规模临床试验奠定了基础。专家表示，Rentosertib的研发过程展示了AI技术在药物发现中的变革性潜力，为提升研发效率提供了重要参考。研究人员期待在更大规模的试验中进一步验证该药物的临床价值。
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