阿什：利扎布替尼演示在首个BTK抑制剂治疗ITP的3期阳性研究中显示了显著的患者获益
关键的3期数据显示，在持续性或慢性患者中，快速和持久的血小板反应，减少出血和需要抢救反应，改善身体疲劳和生活质量nic ITP
结果强调了利扎布替尼的安全性和有效性，以及它作为ITP的首个BTK抑制剂的潜力
Rilzabrutinib目前正在美国和欧盟接受监管审查
2024年12月7日，巴黎． 利扎布替尼在成人持续性或慢性慢性阻塞性肺疾病中的关键LUNA 3期研究取得积极结果
原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的免疫介导疾病，这项研究加强了口服、可逆、共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂利扎布替尼（rilzabrutinib）的有效性和安全性，并进一步支持了其作为ITP的首选治疗药物的潜力。血小板响应
接受利扎布替尼治疗的患者中有65% （n=86）达到了Nse，而安慰剂治疗的患者中有33% （n=23）达到了Nse。利扎布替尼试验达到了主要终点
培养持久的血小板反应
在ITP成年患者中，有23%的患者有这种感觉，而安慰剂组为0%。
p<0.0001)，以及关键系数
次要终点包括出血减少、血小板反应周数、使用抢救治疗的需要、改善身体疲劳和生活质量。
这些结果于2024年12月7日至10日在圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上公布。
David Kuter，医学博士
麻省总医院临床血液学主任，哈佛医学院医学教授，研究作者
“患有免疫性血小板减少症的人不能耐受或对旨在提高血小板计数的药物没有反应，就有unco的风险控制出血，并经常忍受类固醇和其他可用疗法的副作用。这些患者中有很大一部分还患有严重的疲劳和生活质量受损。我对LUNA 3研究中患者在疾病的各个方面所看到的强大治疗效果感到鼓舞，包括血小板计数、生活质量指标、出血减少和良好的安全性方面的临床意义和持续改善。”
在关键的LUNA 3研究中，患有持续性或慢性ITP和严重低血小板计数（中位数为15,000/μL）的成年患者接受口服利扎布替尼400 mg，每天两次（n=133）或安慰剂（n=69）长达24周，然后是28周的开放标签期，结果如下：
血小板响应nse（定义为≥50,000/μL或≥30,000-<50,000/μL，是ba的两倍）接受利扎布替尼治疗的患者中，65% （n=86）达到了Seline)，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为33% （n=23）
持久血小板反应的主要终点，定义为在没有抢救治疗的24周盲法治疗期的最后12周中至少有8周能够达到血小板计数在50,000/μL或以上的参与者比例，23% （n=31）接受利扎布替尼治疗的患者达到了持久血小板反应，而安慰剂组的这一比例为0%。p< 0.0001)
对于双盲和开放标签相结合的时期，持久的反应截至数据截止，29% （n=38）的利扎布替尼随机患者实现了Nse。相加结果数据截止后的所有患者尚未进行分析
与安慰剂相比，利扎布替尼在出血方面有显著改善基于免疫血小板减少性紫癜出血评分)，平均变化（SE）从ba第25周时，-0.04 (0.02)vs 0.05 (0.02)；p=0.0006)
服用利扎布替尼的患者达到血小板反应的可能性大约是服用利扎布替尼的患者的三倍Nse组较安慰剂组（风险比=3.1）显著降低(95% co置信区间为1.9-4.9]；p<0.0001)，到血小板首次反应的中位时间Nse为36天，而安慰剂组患者未达到中位数。在响应服用利扎布替尼的患者，平均反应时间Nse是15天
与安慰剂相比，利扎布替尼显着减少了52%的抢救治疗需求(p=0.0007)
显著和临床意义的改善体力疲劳(ba基于免疫性血小板减少性紫癜患者评估问题(3)利扎布替尼治疗组的ITP-PAQ第10项评分在第13周，最小二乘（LS）平均变化为8.0，而安慰剂为-0.1 (LS平均差异8.1，p=0.01)。疲劳的改善持续到第25周，并且在非持久血小板应答者中也被注意到，同时在其他生活质量领域的结果也有所改善
利扎布替尼的安全性为0
与之前的研究一致。不良事件发生率（ae）在接受利扎布替尼和安慰剂的患者中相似；利扎布替尼最常见的治疗相关ae为轻度/中度（1/2级），包括腹泻（23%）、恶心（17%）、头痛（8%）和腹痛（6%）。
Rilzabrutinib是一种研究药物，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的充分评估。Rilzabrutinib目前正在美国和欧盟接受监管审查，美国食品和药物管理局的目标行动日期为2025年8月29日。
迪特玛·伯杰，医学博士，博士
赛诺菲首席医疗官，全球开发主管
“这些新数据支持利扎布替尼提供稳健和持久的血小板反应的潜力Nse治疗免疫性血小板减少症，为治疗选择有限的患者提供了希望。英航基于其靶向BTK（一种在许多类型的免疫细胞中起关键作用的酶）的能力，我们相信rilzabrutinib也有可能改善多种罕见血液和自身免疫性疾病患者的预后。”
除ITP外，利扎布替尼还被研究用于治疗多种免疫介导性疾病。利扎布替尼治疗温热性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的2期研究的阳性结果和镰状细胞病的临床前数据也在ASH上公布。
完整的利扎布替尼摘要和介绍列表如下。
5抽象;1口头陈述
关于月球3号的研究
LUNA 3 （NCT04562766）是一项随机、多中心、3期研究，评估利扎布替尼与安慰剂在成人和青少年持续性或慢性ITP患者中的疗效和安全性。患者接受口服rilzabrutinib 400mg，每天两次或安慰剂，为期12至24周的双盲治疗期，随后是28周的开放标签治疗，然后是4周的安全随访或长期延长期。青少年部分的研究还在进行中。主要终点是持久的血小板反应，定义为在24周盲法治疗期的最后12周中，至少有8周血小板计数达到或高于50,000/μL的参与者比例。次要终点包括血小板反应的周数和时间、抢救治疗的使用、身体疲劳评分和出血评分。
一个布特rilzabrutinib
Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂，有潜力成为几种免疫介导和炎症性疾病的一流治疗药物。BTK在B细胞、巨噬细胞和其他免疫细胞中表达，在炎症途径和多种免疫介导的疾病过程中起关键作用。随着赛诺菲TAILORED COVALENCY?技术的应用，rilzabrutinib可以选择性地抑制BTK靶点，同时潜在地降低脱靶副作用的风险。
Rilzabrutinib于2020年11月被美国食品和药物管理局（FDA）授予用于治疗ITP的快速通道指定，之前被授予孤儿药指定。
目前正在研究Rilzabrutinib在多种免疫介导疾病中的应用，包括免疫性血小板减少症、温热性自身免疫性溶血性贫血（2期）、哮喘（2期）、慢性自发性荨麻疹（2期）。
Rilzabrutinib目前正处于临床研究阶段，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。
一个一轮国际旅游业伙伴关系
ITP是一种罕见的、复杂的自身免疫性疾病，其特征是血小板计数低（小于100,000/μL），由血小板破坏增加和血小板生成减少引起。除了瘀伤和出血（包括颅内出血等可能危及生命的事件）之外，ITP患者还可能出现动脉或静脉血栓形成。他们还经常经历容易被忽视的症状，这些症状严重损害了他们的生活质量，例如无法解释的疲劳、焦虑或抑郁，以及认知障碍。利扎布替尼具有多种作用机制，可靶向B细胞和巨噬细胞，这两种细胞均表达BTK和潜在的其他炎症途径，利扎布替尼可能解决导致多种ITP并发症的潜在机制。
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