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2024年11月21日消息——联合线粒体疾病基金会（UMDF）的风险慈善机构Mito基金投资了Khondrion，这是一家总部位于荷兰的临床阶段生物制药公司，发现并开发针对原发性线粒体疾病（PMD）的治疗方法。
Khondrion目前正准备启动一项III期研究，调查其主要专利候选药物sonlicromanol治疗由m.3243A>G突变引起的PMD的潜力，这是导致多系统PMD的最常见的遗传缺陷，估计患病率为4.4:100,000，影响全球数十万患者。
sonlicromanol是PMD开发中最先进的候选药物之一，是一种具有抗炎特性的疾病改善剂，具有潜在的一流脑渗透性氧化还原调节剂，针对PMD的关键代谢和炎症途径。本月早些时候发表在同行评审的科学杂志《Brain》上的Khondrion IIb期项目的临床数据显示，sonlicromanol在全球健康、生活质量、情绪、疲劳、疼痛和平衡控制等多个结果指标上对患者有很强的益处，为其持续开发提供了有力的支持。
UMDF临时常务董事兼科学与联盟官员Philip Yeske博士说：“我们相信sonlicromanol在治疗影响全球数十万人的原发性线粒体疾病方面具有令人难以置信的潜力。“但这不仅仅是数字的问题。与这种突变相关的疾病是毁灭性的，而且进展显著。该疗法的批准将满足一项迫切且未被满足的治疗需求
Khondrion首席执行官Jan Smeitink教授表示：“患有原发性线粒体疾病的患者目前没有可用的治疗方案。通过我们迄今为止的临床试验，我们看到了sonlicromanol对这些患者的巨大潜力，特别是对他们最严重的慢性疲劳和肌肉无力症状。在UMDF通过Mito基金的支持和投资下，我们期待着在即将到来的成年PMD患者的III期试验中进一步推进sonlicromanol的临床工作
与水藤基金的所有投资一样，对Khondrion的考虑也经过了UMDF的风险慈善投资委员会（Venture Philanthropy Investment Committee）的严格审查。该委员会是一个咨询小组，由线粒体疾病、药物开发和私募股权投资领域的世界级专家组成。在收到委员会的建议后，UMDF的全体董事会批准了这项投资。
“从投资的角度来看，这项投资有几个真正吸引人的因素。首先，sonlicromanol代表了对缺医少药人群的一种创新治疗。Yeske博士说，这也是一种成熟的临床阶段资产，缩短了获得批准的时间。“UMDF期待与Khondrion合作，以患者为中心的方式推进这一研究性治疗。
水户基金于2023年夏天启动，是UMDF迄今为止最雄心勃勃的努力，旨在加快线粒体疾病治疗和治疗的发展。该基金的风险慈善模式不仅旨在为下一代线粒体疾病治疗方法的开发提供资金支持，而且还利用UMDF的经验和网络来加速开发过程，并为广泛的投资者和研究人员降低进入该领域的风险。
这是水户基金的第二次正式投资。2024年4月，该基金宣布投资Pierrepont Therapeutics， Inc.，该公司正在研究线粒体神经胃肠道脑肌病（MNGIE）的临床前专有细胞内酶替代疗法。
鼓励探索线粒体科学领域的公司在www.themitofund.org上开始有关投资机会的对话。提案是滚动接受的。
一个布特UMDF
在超过25年的时间里，联合线粒体疾病基金会（UMDF）建立了一个由患者、研究人员、临床医生、机构和行业合作伙伴组成的全球网络，致力于对抗线粒体疾病。与mito社区一起，UMDF致力于资助世界上最好的科学，同时为患者家属提供关键的教育，宣传和支持重点项目和服务。
在过去的一年里，2026年
近1 500名受影响的病人和家属依靠联防部队提供支助。
400多名临床医生听取了UMDF的从实验室到临床的研讨会。
UMDF的支持者与他们的公司有超过1000个接触点ngressional办公室。
UMDF为数百名患者提供了免费的基因检测，以帮助缩短诊断过程。
一个布特Khondrion
Khondrion是一家临床阶段的生物制药公司，为原发性线粒体疾病（PMD）患者开发治疗方法。该公司的主要资产sonlicromanol是一种具有抗炎特性的潜在的一流脑渗透氧化还原调节剂，针对PMD的关键代谢和炎症途径。
sonlicromanol是开发中最先进的、可能改善线粒体疾病的候选药物之一，已经在m.3243A b> G PMD患者的三个临床试验中进行了测试，以及在遗传确诊的PMD和患有运动症状的儿童中进行的为期6个月的2期研究的第一波。
Sonlicromanol已被授予孤儿药资格，用于治疗欧洲的MELAS综合征（线粒体脑病、乳酸性酸中毒和卒中样发作）、Leigh病和母系遗传性糖尿病和耳聋（MIDD）患者，以及美国的所有遗传性线粒体呼吸链疾病。在美国，它也被授予罕见儿科疾病的称号，用于治疗MELAS。
Sonlicromanol和Khondrion专利文库中的其他化合物具有开发用于广泛疾病和病症的潜力，其目的是使日常生活受到线粒体损伤严重影响的患者受益。更多信息请访问www.khondrion.com。
联系人:
许思义ndrion BV
Jan Smeitink教授，首席执行官
电子邮件:info@khondrion.com
电话:+ 31-24-7635000
www.khondrion.com
只有医疗
大卫·戴利，克里斯·林，汤姆·丹尼尔
电子邮件:khondrion@icrhealthcare.com
UMDF /水户基金
Andy Dearth，营销与传播总监
电子邮件:Andy.dearth@umdf.org
