马里兰州贝塞斯达，2024年10月9日(GLOBE NEWSWIRE)——嘉盛治疗公司(Nasdaq:GANX(“Gain”或“公司”)是一家临床阶段生物技术公司，引领下一代变抗性小分子疗法的发现和开发。该公司今天宣布，Gain首席医疗官Jonas Hannestad医学博士将于2024年10月17日在纽约市举行的Michael J. Fox基金会(MJFF)第16届帕金森病治疗学年度会议上，就该公司的临床阶段先导候选药物tg -02287进行口头演讲。
口头报告题为“脑渗透小分子GT-02287在健康志愿者中耐受性良好，显示GCase靶点参与，并在临床前模型中实现治疗暴露，显示可调节PD病理生物学”，将作为会议第一届会议“治疗管道的进展”的一部分。
“我们期待在即将举行的MJFF会议上展示用于治疗帕金森病的GT-02287的1期数据，并感谢有机会将这些数据与最近为GT-02287产生的令人兴奋的临床前数据结合起来。Michael J. Fox基金会和我们一样，致力于为帕金森病患者带来可能改变他们生活的治疗方法。”Jonas Hannestad评论道。
帕金森氏病治疗学会议(PDTC)是Michael J. Fox基金会的年度科学会议，也是世界上唯一一个专门关注帕金森氏病药物开发的会议。每年，PD治疗学会议汇集了来自学术界和工业界的300名研究和临床开发专业人员，展示MJFF研究组合中最令人兴奋和创新的研究。来自学术和工业实验室的基础、转化和临床研究的新进展将通过演讲和海报会议来突出。该活动是领域领导者分享新的和未发表的成果以及促进新的关系和合作的平台。
一个布特gt - 02287
Gain Therapeutics的主要候选药物GT-02287正在临床开发中，用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病(PD)。这种口服给药的脑渗透小分子是一种变质蛋白调节剂，可以恢复溶酶体蛋白葡糖脑苷酶(GCase)的功能，GCase由于GBA1基因突变而发生错误折叠和受损，GBA1基因突变是与PD相关的最常见的遗传异常，或其他与年龄相关的应激因素。在临床前PD模型中，GT-02287恢复GCase酶功能，减少α-突触核蛋白聚集，减少神经炎症和神经元死亡，改善运动功能和认知能力。此外，GT-02287显著降低血浆神经丝轻链(NfL)水平，这是一种新兴的神经变性生物标志物。
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GBA1-PD和特发性PD模型中令人信服的临床前数据显示，给予GT-02287后具有疾病改善作用，这表明GT-02287可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。
Gain在帕金森病方面的主导项目获得了Michael J. Fox帕金森病研究基金会(MJFF)和Silverstein帕金森病基金会(GBA)以及Eurostars-2联合项目的资助，该项目由欧盟地平线2020研究和瑞士创新机构Innosuisse共同资助。
一个关于Gain Therapeutics, Inc
嘉盛治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，领先于下一代变构疗法的发现和开发。嘉盛的主要候选药物GT-02287目前正在接受评估，用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。GT-02287在健康志愿者中进行的1期研究结果显示出良好的安全性和耐受性，在预期治疗范围内的血浆暴露，中枢神经系统暴露以及GCase酶的靶向和调节。
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Gain的独特方法可以发现新的，变构小分子调节剂，可以恢复或破坏蛋白质功能。利用其高度先进的Magellan?平台，嘉恩正在加速药物发现，并为无法治疗或难以治疗的疾病(包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤)开发新的疾病改善疗法。
前瞻性陈述
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