英国药品和保健产品监管局(MHRA)批准了一种名为Casgevy的新疗法，用于12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖性-地中海贫血患者。
Casgevy的工作原理是编辑患者骨髓干细胞中的缺陷基因，使身体产生功能正常的血红蛋白。为了做到这一点，干细胞从骨髓中取出，在实验室中进行编辑，然后注入患者体内，之后的结果有可能是终身的。
对于患有镰状细胞病的人来说，这种基因错误会导致非常严重的疼痛、严重的危及生命的感染和贫血(你的身体难以携带氧气)。
在地中海贫血患者中，它会导致严重的贫血。患者通常每3至5周需要输血一次，一生需要注射和药物。
“镰状细胞病和-地中海贫血都是痛苦的、终生的疾病，在某些情况下可能是致命的，”MHRA医疗质量和获取临时执行主任朱利安·比奇在一份声明中说。
她补充说:“我们已经批准了一种名为Casgevy的创新基因编辑疗法，这种疗法在试验中被发现可以恢复大多数镰状细胞病和输血依赖性-地中海贫血患者的健康血红蛋白生成，缓解疾病症状。”
Casgevy被批准用于镰状细胞病是基于29例患者的临床试验，其中28例(97%)在治疗后至少12个月内没有严重的疼痛危机。
在接受输血依赖性-地中海贫血临床试验的42例患者中，39例(93%)在治疗后至少12个月内不需要输血。
其余三名患者的红细胞输注需求减少了70%以上。治疗的副作用与自体干细胞移植相似，包括(但不限于)恶心、疲劳、发烧和感染风险增加。
MHRA说，在试验期间没有发现重大的安全问题，并补充说，治疗的安全性将进一步分析。Casgevy目前正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的评估，预计下个月将获得该机构的批准。
参考:
英国首个批准CRISPR治疗疾病:你需要知道的
——(https://www.nature.com/articles/d41586 - 023 - 03590 - 6)
来源:原
