在加拿大卫生部审查期间，病人特殊访问计划公司继续运作
澳大利亚墨尔本，2024年10月1日(GLOBE NEWSWIRE)——CLINUVEL已向加拿大卫生部提交了新药申请(NDS)，希望获得批准其创新光保护疗法SCENESSE?(afamelanotide)，用于预防成人红细胞生成性原生卟啉症(EPP)患者的光毒性反应。如果获得通过，SCENESSE?将成为加拿大EPP患者的首个治疗选择。
加拿大卫生部的审查流程
加拿大卫生部保健产品和食品处(HPFB)负责审查和批准在加拿大使用的药物，评估其在预期适应症中的安全性、有效性以及药品质量。在正式的档案验证期后，HPFB可以在300天内完成对新药的审查。
加拿大特殊准入计划的持续进行
2023年，CLINUVEL宣布首位加拿大EPP患者通过加拿大特殊准入计划(SAP)接受了SCENESSE?治疗。该计划允许医生为患有严重或危及生命的疾病且缺乏治疗选择的患者提供治疗。在加拿大卫生部审查NDS之前，根据该计划对患者的治疗一直未中断。所有在该计划下接受治疗的加拿大患者都获得了保险支持。
两家加拿大专业中心已接受SCENESSE?治疗EPP患者的培训和认证。加拿大已确定更多潜在治疗中心，以便在监管和定价批准之前能够迅速提供治疗。迄今为止，CLINUVEL已在北美培训和认证了85个专业中心。
EPP影响约140,000人，估计加拿大有280名EPP患者。
评论
CLINUVEL的首席科学官Dennis Wright博士表示：“SAP为加拿大患者提供了获得治疗的重要途径，并帮助我们了解加拿大的治疗需求。”“正式授权将是合乎逻辑的下一步，使更多加拿大患者能够接受SCENESSE?治疗。”
Wright博士总结道：“提交的档案不仅包含导致FDA批准的数据，还包括在全球EPP患者随访期间收集的长期数据。”
SCENESSE?EPP:系统光保护
EPP是一种罕见的遗传性疾病，会引起光毒性反应，使人衰弱的光暴露后烧伤。CLINUVEL花了近二十年时间开发SCENESSE?作为EPP的首个治疗方法。这种药物每60天控释一次，通过注射植入，刺激皮肤黑色素的产生，保护皮肤细胞免受可见光和紫外线的伤害(光防护)，并具有强抗氧化作用。
SCENESSE?的临床和长期上市后研究表明，它可以预防和减轻光毒性反应的严重程度，改善患者的生活质量。该药物已被欧洲药品管理局、美国食品和药物管理局(FDA)以及澳大利亚和以色列的监管机构批准用于成人。迄今为止，全球已有超过16,000剂SCENESSE?用于EPP患者。
参考文献
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关于CLINUVEL制药有限公司
CLINUVEL制药有限公司(股票代码: cuv;Adr 1级:聪明;B?rse法兰克福:UR9)是一家全球性的专业制药集团，致力于为遗传、代谢、全身性和危及生命的急性疾病患者开发和商业化治疗方法，并为专业人群提供医疗保健解决方案。作为光医学和黑素皮质素肽家族的先驱，CLINUVEL的研究和开发为需要系统光保护、辅助DNA修复、色素沉着以及急性或危及生命疾病的患者群体带来了创新的治疗方法。
CLINUVEL的首个药物SCENESSE?(afamelanotide 16mg)已在欧洲、美国、以色列和澳大利亚获得批准进行商业分销，作为世界上首个系统性光保护药物，用于预防成人红细胞生成性原生卟啉症(EPP)患者的光毒性反应(类过敏反应和烧伤)。CLINUVEL总部位于澳大利亚墨尔本，并在欧洲、新加坡和美国开展业务。更多信息，请访问https://www.clinuvel.com。
由CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD.董事会授权ASX发布。
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