nclick="xtip.photoApp('jzpic',{index:'1'})" data-xphoto="jzpic" src="http://www.wetsq.com/zb_users/upload/2025/12/e46dde8dcb3e.jpeg" title="科学家血液制成罕见药物,成功拯救婴儿远离肉毒杆菌威胁 第1张" alt="科学家血液制成罕见药物,成功拯救婴儿远离肉毒杆菌威胁 第1张">
编者按:在医疗科技日新月异的今天,一个名为BabyBIG的罕见药物悄然成为拯救婴儿生命的“奇迹钥匙”。当数十名婴儿因食用受污染的配方奶粉感染肉毒杆菌,面临瘫痪甚至死亡威胁时,这款由科学家献血制成的特效药竟能扭转乾坤。这背后,是一段跨越45年的执着科研,是76岁退休生物化学家手臂上带着副作用的疫苗针孔,是每剂近7万美元却以非营利模式生产的生命博弈。让我们透过加州医院里逐渐康复的婴儿笑容,看见人类用智慧与善意对抗罕见病的不屈光芒。
去年十月,当亚历山德罗·巴贝拉因婴儿肉毒杆菌中毒被紧急送往加州医院时,他的父亲几乎没听说过这种疾病,更别提那款罕见且昂贵、最终救了新生儿性命的特效药。
如今,托尼·巴贝拉对BabyBIG充满感激——这款唯一能对抗因ByHeart配方奶粉污染导致的致命性麻痹疾病的解毒剂,简直创造了生命奇迹。
“这实在太了不起了,”35岁的巴贝拉说道,他的儿子正在缓慢康复中。
自八月以来,与ByHeart奶粉相关的肉毒杆菌疫情已在18个州导致至少39名婴儿患病,而这场危机意外凸显了这款由少数科学家志愿者捐献血浆制成的药物的珍贵价值。
“这近乎神迹,”洛杉矶儿童医院儿科神经学家维贾伊·维斯瓦纳特博士感叹。他职业生涯中治疗过数名肉毒杆菌患儿,包括本次疫情中的一例。
“在BabyBIG问世前,有些患儿住院治疗要两三个月,”维斯瓦纳特说,“而且前提是他们能活下来。”
2003年获批的BabyBIG是人类肉毒杆菌免疫球蛋白的商品名。这种静脉注射药物提取自接种过肉毒杆菌疫苗志愿者的抗体,能帮助免疫系统尚未发育完全的婴儿对抗疾病。
该疗法的构想来自已故科学家斯蒂芬·阿农博士。早在1976年,时任加州公共卫生部研究员的阿农团队就发现了这种影响1岁以下婴儿的罕见肉毒杆菌类型,此后倾尽45年职业生涯攻克治疗难题。当婴儿摄入肉毒杆菌孢子后,孢子会在肠道萌发并产生攻击神经系统的致命毒素,即引发此病。
自1997年阿农团队在加州完成关键临床试验以来,全球已有超过3700名儿童接受BabyBIG治疗。研究证实该药能缩短住院时间,减少呼吸机使用需求。
据阿农创立的加州婴儿肉毒杆菌治疗与预防项目透露,每五年小批量生产的BabyBIG单次治疗费用高达近7万美元。根据州法律,该药物销售收入仅用于支持肉毒杆菌防治项目。
现年76岁的加州退休生物化学家南希·夏恩正是捐献者之一。因曾在实验室接触致命病菌,她接种过肉毒杆菌疫苗。二十年前,阿农招募夏恩等科学家加入项目,正是看中他们血液中能高效中和毒素的抗体。
早期方案要求志愿者接种实验性肉毒杆菌疫苗(美军同款),再通过采血提取含A、B型肉毒杆菌抗体的血浆。
“接种过程并不轻松,”夏恩回忆道,“会有很多副作用,比如注射部位肿起大包,伴随持续疼痛。”
尽管如此,夏恩仍参与了2008年至2019年间的三批抗毒素生产。
“能参与这个项目捐献血浆,是我职业生涯的高光时刻,”夏恩动情地说,“我们创造的产品拯救了无数婴儿的生命。”
由于全美每年婴儿肉毒杆菌病例不足200例,研发BabyBIG耗时近15年,耗资1060万美元,曾面临重重阻碍——阿农在2007年的文章中如此写道。
加州卫生官员透露,目前每批BabyBIG平均需要约30人捐献血浆。武田制药血浆衍生疗法部门总裁吉尔斯·普拉特福德表示,最新第八批次正在洛杉矶附近的武田工厂生产,该公司与加州政府签订非营利生产协议。
像夏恩这样的早期捐献者因年逾七旬的年龄限制已退出项目。新捐献者需加入加州卫生部门主导的临床研究,并同意接种新型实验性肉毒杆菌疫苗。
根据现有储备量,加州官员预估BabyBIG库存可支撑到明年夏季。项目高级医疗官员杰西卡·库里博士指出,ByHeart疫情仅是冰山一角——自八月以来全美已出现至少107例婴儿肉毒杆菌病例,增长趋势令人忧心。
夏恩最近收到一本纪念册,里面满是接受BabyBIG治疗后康复患儿家庭寄来的照片与感谢信。
“这真的太美好了,我每天都要读几封,”她声音微颤,“每一封信都让人热泪盈眶。”





