本月，美国食品和药物管理局批准了一种治疗一种名为idh突变型低级别神经胶质瘤的脑癌的新药，这是一种很有希望的治疗方法，源于16年前约翰霍普金斯癌症中心的一项基因发现。
这种名为vorasidenib的药物是一种靶向癌症治疗药物，通过抑制一种名为IDH的突变基因的活性，减缓癌症的生长。
Bert Vogelstein博士在2008年发现了这个基因，当时他在霍普金斯大学的团队成为第一个绘制脑癌基因蓝图的团队。该蓝图被认为是针对任何肿瘤类型的最全面的遗传分析，评估了脑癌中所有已知的蛋白质编码基因。
研究人员发现，从未被怀疑与任何肿瘤类型有关的IDH基因，在脑癌的一个子集中经常发生突变。
正常的治疗通常包括手术切除尽可能多的肿瘤，然后是放疗和化疗来攻击剩余的癌细胞。但是，在一些患者中，添加IDH抑制剂可能会延迟放射治疗和化疗的需要。
“这种药物延迟放疗和化疗的可能性可能对选择生长缓慢的idh突变胶质瘤患者有益，”约翰霍普金斯金梅尔癌症中心脑肿瘤项目联合主任、2023年临床试验的联合研究员Matthias Holdhoff医学博士说。
“我相信我们正在为这类肿瘤寻找一种新的治疗标准。”
VOGELSTEIN还发明了:新的抗癌药物对肿瘤非常有效，FDA立即批准了它
去年发表在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上的一项vorasidenib三期临床试验的研究结果表明，331名接受该药物治疗的2级idh突变胶质瘤患者的无进展生存率显著提高，并且该疗法推迟了下一次干预的时间(与接受安慰剂治疗的患者相比)。
Vogelstein和他的团队的基因发现开创了所谓的精确癌症医学，即针对每个癌症患者独特的基因组成进行治疗。
这项研究不仅导致了这种新的fda批准的药物，IDH基因的发现还导致了IDH突变的胶质瘤分化癌症的新分类，与没有IDH突变的非常具有攻击性的胶质瘤(包括胶质母细胞瘤，成人中最常见的原发性脑癌)相比，这种癌症总体上有更好的结果和治疗反应。
根据美国国家癌症研究所的数据，大约80%的低级别胶质瘤含有IDH突变。它们包括idh突变型星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤，最常见于年轻人。低级别胶质瘤比侵袭性高级别胶质瘤生长较慢，存活时间较长。
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“IDH是癌症基因组测序的典范，它说明了基础研究的重要性，”克莱顿肿瘤学教授、霍华德休斯医学研究所研究员、路德维希中心联合主任Vogelstein说。
“医学史表明，当一种疾病被理解时，它最终会变得可控。它可能不会立即显现出来，但随着时间的推移，就像在这个案例中一样，这些发现会为患者带来更好的治疗。”
它也为其他类型脑癌的进一步研究铺平了道路。
约翰霍普金斯大学拥有与IDH发现相关的专利，这些专利已由施维雅实验室授权，该实验室也资助了三期试验。根据该许可协议，该大学及其发明者，包括Bert Vogelstein博士，将有权获得与IDH发现相关的版税。
